Proyectos de investigación de cáncer infantil  

 

 

 

 

Proyectos actualmente en desarrollo:

 

Dra. Anna Bigas 

Dra. Anna Bigas 

Estudio de los mecanismos de resistencia en leucemia linfoblastica aguda  adulta y pediatrica. 

Proyecto dirigido por la Dra. Anna Bigas, en colaboración con el Dr. Josep María Ribera y Dra. Nuria López Bigas. Centros: Fundacio Institut Mar D´Investigacions Mediques-IMIM (Barcelona), Instituto de investigación Josep Carreras (Barcelona), Universitat Pompeu Fabra (Barcelona). Ayuda concedida en 2016.

Este estudio tiene como objetivo investigar los mecanismos que subyacen a las recaídas en Leucemia Linfocítica Aguda con el objetivo de generar una herramienta que permita un tratamiento personalizado, adecuado a cada paciente.

Los mecanismos de resistencia en respuesta a las terapias tumorales han sido objeto de estudio durante mucho tiempo, sin embargo no han generado alternativas terapéuticas para algunos subgrupos de pacientes. Los pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) pertenecen a uno de estos subgrupos con una tasa de supervivencia baja (alrededor del 50%). En este proyecto, se propone secuenciar de forma masiva un mínimo de 20 muestras de LLA-T adulta al diagnóstico, remisión y recaída para identificar las alteraciones genómicas involucradas en la resistencia a las terapias actuales y la recaída del paciente. Los resultados obtenidos se validarán en distintos modelos animales, así como en muestras de pacientes, y se realizará un análisis para identificar compuestos aprobados o en investigación dirigidos específicamente a los mecanismos moleculares de interés que también serán validados en los modelos animales más adecuados. Finalmente, se realizará un análisis más dirigido sobre leucemias pediátricas para tratar de identificar posibles grupos de alto riesgo que puedan beneficiarse de los nuevos tratamientos propuestos. En definitiva, este proyecto pretende descubrir nuevas alteraciones genómicas responsables del proceso de recaída en la LLA-Ty asi poder diseñar terapias alternativas y personalizadas.

 

 

Antonio Pérez 

Dr. Antonio Pérez 

CAR-NKG2D: la llave maestra para el cáncer infantil. 

Proyecto dirigido por el Dr. Antonio Pérez, Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario la Paz, Madrid. Ayuda concedida en 2016. Las células tumorales son reconocidas y eliminadas de nuestro organismo por un sistema de vigilancia llamado sistema inmune. En este control son fundamentales las alarmas que se ponen en marcha a través de una “llave maestra” denominada NKG2D. A pesar de que muchas células del sistema inmune poseen esta llave, las células cancerosas pueden hacer que no funcione bien. Este proyecto de investigación quiere dotar a las células del sistema de vigilancia de una llave maestra “artificial”, CARNKG2D, específica, segura y resistente a los mecanismos de escape inducidos por las células tumorales.

 

 

Jaime Font de la Mora 

Dr. Jaime Font de la Mora 

Nueva terapia innovadora en cáncer infantil en neuroblastomas de alto riesgo. 

Proyecto dirigido por el Dr. Jaime Font de la Mora, Fundación para la Investigación del Hospital La Fe de Valencia, Valencia. Ayuda concedida en 2016. El neuroblastoma es la segunda causa más frecuente de mortalidad en los niños y es el cáncer más frecuente en niños menores de cinco años de edad. Esta propuesta de investigación es relevante para los niños con este tipo de cáncer, ya que va a ayudarnos a confirmar si el tratamiento con una terapia dirigida que se utiliza actualmente en adultos con cáncer de mama y ovario hereditario es eficaz en este perfil de pacientes. La investigación se basa en las similitudes funcionales que presentan los genes afectados en cánceres de mama y ovario hereditarios con el gen afectado en un subtipo de neuroblastomas de alto riesgo (denominado ATM). Se han realizado experimentos preliminares donde se han obtenido unos resultados muy positivos que avalan la viabilidad de este proyecto de investigación. Además, este estudio proporcionará evidencias de las características genéticas y biológicas que ayuden a predecir la respuesta a esta terapia, implementando de este modo una medicina de precisión al paciente correcto. Los resultados que se generen con este estudio preclínico de investigación servirán como fundamento para un futuro ensayo clínico.

 

 

Dra. Elisa Martí 

Dra. Elisa Martí 

Papel del sistema NXPH1/NRXN en células madre de Neuroblastomas.  

Proyecto dirigido por la Dra. Elisa Martí, Universidad de Barcelona, Barcelona. Ayuda concedida en 2016.

El Neuroblastoma es un cáncer de origen embrionario derivado de células de la cresta neural, una población de células de existencia embrionaria transitoria. Este origen tan temprano se refleja en el hecho de que el NB es el cáncer infantil más frecuente durante el primer año de vida. La etiología del NB es desconocida y la tasa de curación del NB de alto riesgo es baja. Además la evolución clínica de estos tumores es única y enigmática; los NB diagnosticados antes del primer año de vida con frecuencia regresan espontáneamente, mientras que los diagnosticados después del primer año presentan un comportamiento agresivo y a menudo refractario a los tratamientos existentes. Múltiples datos sugieren la existencia de células madre tumorales en NB, sin embargo la huella genética de éstas células sigue siendo desconocida en gran medida debido a la deficiente caracterización génica de las células embrionarias iniciadoras, la cresta neural (precursor de la médula ósea). Han identificado una proteína (Neurexophilin-1 (NXPH1)) cuyos niveles de expresión son significativamente diferentes entre NB de alto/bajo riesgo, así como entre células embrionarias de la cresta neural migratorias/no-migratorias. El objetivo de esta investigación es estudiar la expresión y función de esta proteína y de sus receptores en las células madre de NB, con el fin último de diseñar estrategias terapéuticas específicas dirigidas contra las células iniciadoras del tumor.

 

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Contenido actualizado el 4 / 11 / 2016

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