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Estudio del hepatoblastoma para diseñar nuevos tratamientos personalizados

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Proyecto dirigido por:
Dr. Pau Sancho

El  hepatoblastoma es un cáncer pediátrico que aparece en niños menores de 3 años, con una incidencia baja que por desgracia ha ido aumentando en los últimos años.
Hasta el momento no se han determinado qué factores pueden estar implicados en la aparición del hepatoblastoma. Sin embargo, entre el 5-10% de los casos se han asociado con síndromes genéticos y malformaciones congénitas. Gracias a un estudio en 113 pacientes con hepatoblastoma se han descubierto unas regiones del ADN con potencial relevancia en la enfermedad. En pacientes con hepatoblastoma, dicha región muestra unos niveles de actividad muy por encima de los niveles estándar, la cual se asocia a mal pronóstico. Por esta razón, con este estudio comprobaremos el efecto que tiene la eliminación o la alteración de esta región del ADN (región 14q32) en las células tumorales. 

La principal herramienta que utilizaremos para estudiar el hepatoblastoma será el cultivo de las células tumorales en un tipo de cultivo tridimensional denominado organoide. Los organoides son estructuras tridimensionales donde las células se organizan de una manera más semejante a los órganos reales; permitiendo un estudio más fiel a la situación que se da en los pacientes. Mediante el desarrollo de organoides podremos mantener a largo plazo y estudiar las células tumorales y no tumorales provenientes de hígados de pacientes con hepatoblastoma. De esta manera podremos estudiar el desarrollo y crecimiento de las células tumorales y no tumorales, así como su respuesta a diferentes quimioterapias y tratamientos antineoplásicos. Por último, para identificar potenciales dianas terapéuticas (puntos débiles del tumor a los que atacar con un tratamiento) generaremos organoides que tengan la región 14q32 eliminada o alterada para evaluar si la restauración de una actividad normal de esta zona conlleva a una reducción tumoral.