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Nueva terapia innovadora en cáncer infantil en neuroblastomas de alto riesgo.

Proyecto dirigido por el Dr. Jaime Font de la Mora, Fundación para la Investigación del Hospital La Fe de Valencia, Valencia. Ayuda concedida en 2016. El neuroblastoma es la segunda causa más frecuente de mortalidad en los niños y es el cáncer más frecuente en niños menores de cinco años de edad. Esta propuesta de investigación es relevante para los niños con este tipo de cáncer, ya que va a ayudarnos a confirmar si el tratamiento con una terapia dirigida que se utiliza actualmente en adultos con cáncer de mama y ovario hereditario es eficaz en este perfil de pacientes. La investigación se basa en las similitudes funcionales que presentan los genes afectados en cánceres de mama y ovario hereditarios con el gen afectado en un subtipo de neuroblastomas de alto riesgo (denominado ATM). Se han realizado experimentos preliminares donde se han obtenido unos resultados muy positivos que avalan la viabilidad de este proyecto de investigación. Además, este estudio proporcionará evidencias de las características genéticas y biológicas que ayuden a predecir la respuesta a esta terapia, implementando de este modo una medicina de precisión al paciente correcto. Los resultados que se generen con este estudio preclínico de investigación servirán como fundamento para un futuro ensayo clínico.

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