Investigación traslacional y acceso de nuevas terapias a la práctica clínica

Hace 7 años

Una de las preguntas que frecuentemente nos hacemos es porqué los avances que se producen en los laboratorios de investigación respecto al descubrimiento de nuevos fármacos y desarrollo de nuevas terapias tardan tantos años en acceder a la práctica clínica. Muchas veces leemos en prensa que se ha descubierto algún tratamiento eficaz para un determinado tipo de cáncer, y sin embargo no se encuentra disponible en nuestro hospital, ni lo estará en los próximos años. La realidad es que, tras el descubrimiento de nuevos principios activos y/o fármacos, o desarrollo de nuevas terapias, su eficacia y seguridad han de ser evaluados con rigurosidad, de manera que las agencias regulatorias cuenten con información suficiente para aprobar su uso para una indicación específica.
En general, después del descubrimiento de nuevos principios activos, o desarrollo de nuevas terapias con principios activos ya conocidos (como por ejemplo su inclusión en nanopartículas), es necesaria su evaluación preclínica, que implica estudios in vitro y en modelos animales, para posteriormente acceder, en aquellos casos en que los resultados presenten un claro potencial en terapéutica, a la fase de investigación clínica que tiene lugar a nivel hospitalario. Además, es necesario que el coste de estas investigaciones, generalmente muy elevado, sea asumido por empresas que pasarán a comercializarlo posteriormente, o por organismos públicos u otras entidades.
En general, un aspecto crítico es el traspase de conocimiento desde los laboratorios de investigación básica a la práctica clínica, así como atraer el interés de entidades interesadas en invertir en el desarrollo y posterior distribución de nuevas terapias. Es muy importante que, desde un principio, la investigación presente una visión “traslacional” y multidisciplinar, con conocimiento de las barreras con las que nuevas terapias se encontrarán en su camino hacia la clínica, y manteniendo un espíritu innovador y emprendedor. La idea “from bench to bedside”, es decir “del laboratorio a la cabecera del enfermo”, resume muy bien el concepto.
A modo de ejemplo, las terapias a base de “ARN pequeño de interferencia” (siRNA): El siRNA es una molécula que, a nivel intracelular, es capaz de inhibir de manera precisa y selectiva la expresión de una proteína implicada en el desarrollo o avance de la enfermedad, y por tanto con un elevado potencial para su aplicación en la práctica clínica. En nuestro país, existen grupos de investigación de muy alto prestigio que estudian mecanismos celulares susceptibles de ser interferidos mediante esta técnica, y proponen secuencias determinadas de siRNA como las más efectivas, estudian los efectos terapéuticos, etc. El mayor problema de este tipo de terapia es que el siRNA se degrada y vuelve ineficaz tras ser administrado a organismos, por ejemplo por vía intravenosa.
Existen por tanto otros investigadores que, partiendo del conocimiento generado por los primeros, tratan de introducir modificaciones químicas en las moléculas de siRNA para que sean más estables sin perder actividad. La nanotecnología también presenta una solución al problema: la encapsulación de siRNA en nanestructuras lo protegería, a la vez que facilitaría su acceso al tejido tumoral, donde el siRNA se liberaría en su forma activa y ejercería su efecto.
Por tanto, partiendo del conocimiento generado por un grupo de investigadores, e integrándolo con otro tipo de investigación dirigida a superar las barreras biológicas que limitan su uso, sería factible obtener un producto con mayores posibilidades de acceder a la clínica. El contacto con investigadores clínicos es asimismo clave ya que conocen de cerca la realidad de la enfermedad, y proveerán las claves para que una determinada estrategia terapéutica presente mayores opciones de entrar en ensayo clínico. Además, el interés que una determinada molécula y/o plataforma nanoparticular, por ejemplo, pueda despertar para generar inversión para su desarrollo y evaluación en ensayos clínicos dependerá, entre otras cosas, del tipo de tecnología y grado de protección de la misma desde fases tempranas de la investigación, así como de la rigurosidad del diseño experimental y el volumen de datos preclínicos aportados.
Hace 7 años

Una vez mas todo se resume al cochino dinero...

Hace 7 años

Buenas tardes Dra. Fuente, quisiera hacerle una pregunta, entiendo que cuando un avance cientifico sale a la luz, hay que comprobar su seguridad y su eficacia y asi poder garantizar el uso de cada nuevo farmaco, ahora bien, a mi padre (cancer de colon con metastasis osea, pulmonar y en higado) al no poder darle mas que 10 sesiones de quimioterapia por estar bastante perjudicado el higado, y ademas haber excluido por completo la posibilidad de tratarle con quimioterapia, nos comentaron de tratarle con un tratamiento experimental el cual aceptamos como ya comprendera, ya que era un nuevo frente abierto, el cual por desgracia no funciono en nuestro caso, ahora pregunto: ¿es esta una manera poco conocida de probar los avances farmaceuticos?¿que garantia tenemos entonces de ellos?

Desde mi conocimiento creo que a todos nos interesaria avanzar en este tipo de medicina ya que cada vez hay mas enfermos y los avances farmaceuticos llegan a cuentagotas y tardan en que lleguen al enfermo, cuando llegan para muchos ya es tarde, deberia ser puesto en marcha a la mayor brevedad posible, me resulta insolito, podria compararlo con que hubiese una bomba con una cuenta atras y alguien tiene en su mano el boton para desactivarla pero espera y espera hasta que ya a explotado, para muchas personas el tiempo es fundamental y en esta enfermedad los años se pagan muy caros.

Con esto quiero decir que a lo mejor habria personas que estarian dispuestas a colaborar con la ciencia como lo hizo mi padre por ser ya su ultima opcion, seria una manera de interactuar con los laboratorios y a la vez irian conociendo la eficacia del farmaco, ¿no le parece interesante? Para muchas personas seria otra esperanza y quien sabe, para otras a lo mejor seguir vivos.

Hace 7 años

Es cierto que la nanotecnologia está abriendo puertas a muchos campos , entre ellos la medicina, de hecho la idea que Ud. explica, de hacer llegar el siRNA a un punto concréto, a través de nanocápsulas es del todo entendíble para las personas del foro, que somos simples enfermos, sin conocimientos en estas materias. Realmente la idea de llegar a la proteína activa en el avance del cancer, sin que el siRna se disperse por el camíno, seria atacar a las células en su propio origen, diriamos ir " al centro específico del mal", mucho mas focalizádo que las quimioterapias.....No obstante Dra. Fuente, a pesar del interés de nuestros jovenes investigadores y de las buenas expectatívas que Uds, nos presentan tan a menudo, a través de estudios, ensayos, etc....a la vez que genéran esperánzas en pacientes ya muy avanzados y desesperados, nos llévan siempre a la misma conclusión descorazonadóra...la ausencia de financiación para tan buenas ideas, la falta de ese último empujon para cubrir el espacio " del laboratorio a la cabezera del enfermo". Las personas de este foro, la mayoria pendientes de esa " cura milagrosa que núnca llega", reciben con mucha frecuéncia la miel en los labios, para luego no podérla tragar....de ahí, la amargura de algunos comentarios, el desengaño, y tal vez el convencimiento pleno, de que todo se limita a un problema económico, justo en tiempos de recortes sanitarios. He seguido practicamente todos los articulos que Uds. van colgándo tan atentamente en el foro, grandes ideas, explicaciones sobre determinados tumores, medicamentos en experimentación con muy buen pronóstico y es encomiable ver como se involucran hen tenernos bien informados y darnos esperánza a través de sus escritos, eso por descontádo se lo agradecémos infinito, pero al mismo tiempo tenémos la sensación de que ningúno de ellos llegará a buen puerto. Gracias Dra. Fuente por el articulo de investigación que nos envía hoy, y discúlpe si algúna respuesta dáda en estos comentarios es algo exasperáda, núnca en contra de dres. o cientificos que tánto luchan por nosotros, siempre contra el sistema que poco o nada nos apoya. Atentamente: Aurora

Hace 7 años

Dra FUENTE

En primer lugar quiero agradecerle a usted y a todos los investigadores su gran esfuerzo y dedicación en investigar posibles dianas para los cientos de tipos de cáncer. Soy una paciente a fecha de hoy con cancer de mama metastásico en higado grado IV, he recibido en estos siete años de lucha contra el cáncer de mama, más de 4 tratamientos de quimioterapia como dice mi oncológa de farmacia, dado que no respondo y siguen avanzando las metástasis hepáticas , llevo medio año, de un ensayo clinico a otro, los dos anteriores no funcionaron tampoco,ahora empiezo el tercero, me considero una enferma terminal y por eso he accedido a someterme a cuantos ensayos sean necesarios mientras tenga un soplo de vida, y como yo, he conocido a otros muchos pacientes en la misma situación , llegados a este punto de la enfermedad, te agarras a cualquier pequeña luz, creyendo firmemente que si para ti no sirve , ojalá sirva para futuras generaciones, por eso la aliento a usted y a todos los investigadores que no decaigan en su empeño y aprovecho para darles las gracias por su gran trabajo, de horas y horas y a veces tan poco reconocido, pero tendrán SIEMPRE el reconocimiento de los enfermos, sois los únicos que con vuestro trabajo sereis la tabla de salvación ante esta enfermedad que nos asola como una plaga.

Hace 7 años

En primer lugar agradecer sus palabras de apoyo. Con esta entrada pretendía mostrar un poco cuál es el proceso, en líneas generales, que un nuevo tratamiento sigue en su camino hacia la práctica clínica, y sepan en qué parte del mismo se encuentra cuando escuchan hablar del mismo. Como bien dicen, la participación en ensayos clínicos es una manera de acceder a nuevas terapias, siempre que éstas presenten un beneficio potencial para el paciente, por lo que el primer punto de información al respecto es el oncólogo que lleva cada caso en particular.

También pretendía destacar que, afortunadamente, el concepto de investigación ha evolucionado mucho en los últimos años, presentando un carácter traslacional y multidisciplinar cuyo fin último es acelerar el acceso de nuevas terapias más eficaces y seguras a la práctica clínica. En el caso concreto de las nanopartículas, por ejemplo, varias formulaciones han sido aprobadas como tratamiento oncológico y muchas otras se encuentran en fase de evaluación clínica, con lo que el futuro se cree cada vez más cerca.