Cáncer Infantil

Cancer infantil

Proyectos actualmente en desarrollo:

Caracterización del sistema NXPH1/NRXN como marcador de celulas madre de neuroblastoma y posible diana terapeutica

180000.00
Proyecto dirigido por:
Dra. Elisa Martí

El Neuroblastoma (NB) es un cáncer de origen embrionario derivado de células de la cresta neural, una población de células de existencia embrionaria transitoria. Este origen tan temprano se refleja en el hecho de que el NB es el cáncer infantil más frecuente durante el primer año de vida. La etiología del NB es desconocida y la tasa de curación del NB de alto riesgo es baja.

Además la evolución clínica de estos tumores es única y enigmática; los NB diagnosticados antes del primer año de vida con frecuencia regresan espontáneamente, mientras que los diagnosticados después del primer año presentan un comportamiento agresivo y a menudo refractario a los tratamientos existentes. Múltiples datos sugieren la existencia de células madre tumorales en NB, sin embargo la huella genética de éstas células sigue siendo desconocida en gran medida debido a la deficiente caracterización génica de las células embrionarias iniciadoras, la cresta neural (precursor de la médula ósea). Han identificado una proteína (Neurexophilin-1 (NXPH1)) cuyos niveles de expresión son significativamente diferentes entre NB de alto/bajo riesgo, así como entre células embrionarias de la cresta neural migratorias/no-migratorias.

El objetivo de esta investigación es estudiar la expresión y función de esta proteína y de sus receptores en las células madre de NB, con el fin último de diseñar estrategias terapéuticas específicas dirigidas contra las células iniciadoras del tumor.

Prueba de concepto para una innovadora terapia en neuroblastomas de alto riesgo.

180000.00
Proyecto dirigido por:
Dr. Jaime Font de Mora

El neuroblastoma es la segunda causa más frecuente de mortalidad en los niños y es el cáncer más frecuente en niños menores de cinco años de edad. Esta propuesta de investigación es relevante para los niños con este tipo de cáncer, ya que va a proporcionar la prueba de concepto  para el tratamiento con una terapia dirigida que se utiliza actualmente en los adultos con cáncer de mama y ovario hereditario. La propuesta se basa en las similitudes funcionales de los genes afectados en cánceres de mama y ovario hereditarios con el gen afectado en un subtipo de neuroblastomas de alto riesgo denominado ATM. Previamente se han realizado experimentos preliminares con resultados muy positivos que avalan la viabilidad de este proyecto de investigación.

Además, este estudio proporcionará evidencias de las características genéticas y biológicas que ayuden a predecir la respuesta a esta terapia, implementando de este modo una medicina de precisión al paciente correcto. La propuesta se centra en la caracterización de la pérdida completa o de mutación en el gen ATM como una característica genética que resulta en la sensibilidad de neuroblastomas a los inhibidores de PARP (receptor de la superficie del núcleo celular). La inestabilidad genómica y resistencia a la apoptosis causada por la mutación y/o pérdida de ATM y otros genes (TP73) respectivamente, pueden modificar la susceptibilidad. al tratamiento inhibidor de PARP en líneas celulares humanas y en modelos de roedores. Los resultados que se generen con este estudio preclínico de investigación servirán como fundamento para un futuro ensayo clínico.

CAR-NKG2D: la llave maestra para el tratamiento del cáncer infantil

180000.00
Proyecto dirigido por:
Dr. Antonio Pérez

La investigación es el único camino para hacer del cáncer infantil una enfermedad curable en todos los casos.

En este sentido la inmunoterapia está suponiendo una revolución en la lucha contra el cáncer.

Con este término nos referimos a múltiples acercamientos (terapias celulares, terapias con anticuerpos, vacunas, terapia con virus, fármacos inmunomoduladores y recientemente el desarrollo de receptores antigénicos quiméricos (CARs). Todos estos tratamientos comparten una estrategia común:  establecer una alianza terapéutica con el sistema inmune del paciente para combatir de manera sinérgica el cáncer.

Estudio de los mecanismos de resistencia en leucemia linfoblastica aguda adulta y pediatrica

1000000.00
Proyecto dirigido por:
Dra. Anna Bigas

Este estudio tiene como objetivo investigar los mecanismos que subyacen a las recaídas en Leucemia Linfocítica Aguda con el objetivo de generar una herramienta que permita un tratamiento personalizado, adecuado a cada paciente.


Los mecanismos de resistencia en respuesta a las terapias tumorales han sido objeto de estudio durante mucho tiempo, sin embargo no han generado alternativas terapéuticas para algunos subgrupos de pacientes. Los pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) pertenecen a uno de estos subgrupos con una tasa de supervivencia baja (alrededor del 50%). En este proyecto, se propone secuenciar de forma masiva un mínimo de 20 muestras de LLA-T adulta al diagnóstico, remisión y recaída para identificar las alteraciones genómicas involucradas en la resistencia a las terapias actuales y la recaída del paciente.

Los resultados obtenidos se validarán en distintos modelos animales, así como en muestras de pacientes, y se realizará un análisis para identificar compuestos aprobados o en investigación dirigidos específicamente a los mecanismos moleculares de interés que también serán validados en los modelos animales mas adecuados. Finalmente, se realizará un análisis más dirigido sobre leucemias pediátricas para tratar de identificar posibles grupos de alto riesgo que puedan beneficiarse de los nuevos tratamientos propuestos.

En definitiva, este proyecto pretende descubrir nuevas alteraciones genómicas responsables del proceso de recaída en la LLA-Ty asi poder diseñar terapias alternativas y personalizadas.
 

CAR-NKG2D: la llave maestra para el tratamiento del cáncer infantil

150000.00
Proyecto dirigido por:
Dr. Antonio Pérez

La investigación es el único camino para hacer del cáncer infantil una enfermedad curable en todos los casos. En este sentido la inmunoterapia está suponiendo una revolución en la lucha contra el cáncer.

Con este término nos referimos a múltiples acercamientos (terapias celulares, terapias con anticuerpos, vacunas, terapia con virus, fármacos inmunomoduladores y recientemente el desarrollo de receptores antigénicos quiméricos (CARs).

Todos estos tratamientos comparten una estrategia común:  establecer una alianza terapéutica con el sistema inmune del paciente para combatir de manera sinérgica el cáncer.

Caracterización del sistema NXPH1/NRXN como marcador de celulas madre de neuroblastoma y posible diana terapeutica

150000.00
Proyecto dirigido por:
Dra. Elisa Martí

El Neuroblastoma (NB) es un cáncer de origen embrionario derivado de células de la cresta neural, una población de células de existencia embrionaria transitoria.

Este origen tan temprano se refleja en el hecho de que el NB es el cáncer infantil más frecuente durante el primer año de vida. La etiología del NB es desconocida y la tasa de curación del NB de alto riesgo es baja. Además la evolución clínica de estos tumores es única y enigmática; los NB diagnosticados antes del primer año de vida con frecuencia regresan espontáneamente, mientras que los diagnosticados después del primer año presentan un comportamiento agresivo y a menudo refractario a los tratamientos existentes. Múltiples datos sugieren la existencia de células madre tumorales en NB, sin embargo la huella genética de éstas células sigue siendo desconocida en gran medida debido a la deficiente caracterización génica de las células embrionarias iniciadoras, la cresta neural (precursor de la médula ósea). Han identificado una proteína (Neurexophilin-1 (NXPH1)) cuyos niveles de expresión son significativamente diferentes entre NB de alto/bajo riesgo, así como entre células embrionarias de la cresta neural migratorias/no-migratorias.

El objetivo de esta investigación es estudiar la expresión y función de esta proteína y de sus receptores en las células madre de NB, con el fin último de diseñar estrategias terapéuticas específicas dirigidas contra las células iniciadoras del tumor.

Recreación funcional de la leucemia linfoblástica aguda infantil

Proyecto dirigido por:
Dr. Raúl Torres

La leucemia infantil de células B es un cáncer que amenaza la vida, caracterizado por la translocación cromosómica t(4;11)/MLL-AF4. La ausencia de un modelo que reproduzca las características clínico-biológicas de la enfermedad ha limitado nuestra compresión sobre esta leucemia y el mecanismo subyacente.

Proponemos editar el genoma de células madre hematopoyéticas modificadas para iniciar la leucemia y servirán de plataforma para el desarrollo e implementación de nuevas estrategias terapéuticas

Mecanismos del desarrollo de Osteosarcoma

Proyecto dirigido por:
Dr. Kazuhiko Matsuoka

El osteosarcoma es el cáncer más común en hueso. Es una enfermedad compleja y puede producirse al crearse o consumirse hueso, como consecuencia del envejecimiento o alteración de algunos genes en las células normales.

Estos tumores de hueso se extienden a otros órganos, principalmente el pulmón, en más del 30 % de pacientes, lo cual tiene un pronóstico fatal. No se sabe con exactitud por qué se desarrolla el osteosarcoma y como se extiende a otros órganos.

Usando ratones modificados para imitar la enfermedad humana, encontramos que existe una cantidad anormal de unas proteínas llamadas Wnt, importantes para el desarrollo del hueso y el desarrollo embrionario durante la gestación. Cuando bloqueamos estas proteínas en los ratones que producen osteosarcomas, éstos desarrollan menos tumores y más pequeños.

El objetivo principal de este proyecto de investigación es entender mejor por qué las proteínas Wnt pueden afectar a la progresión del osteosarcoma utilizando nuestros ratones modificados y encontrar, en base a ello, nuevas oportunidades terapéuticas.

Leucemia aguda infantil, retos y nuevas oportunidades de tratamiento

300000.00
Proyecto dirigido por:
Dra. María Domínguez

Es necesario intensificar la investigación en el campo del cáncer infantil con el fin de encontrar tratamientos alternativos más efectivos para evitar las recidivas y con menores efectos secundarios a corto y largo plazo.

El porcentaje de éxito en el tratamiento del cáncer infantil ha registrado un impresionante aumento en las últimas décadas, aunque este éxito se ve de alguna manera ensombrecida por los efectos tardíos que pueden desarrollarse como consecuencia directa del tratamiento. Además, no todos los cánceres infantiles se curan con estas terapias.

Nuestra investigación trata de abordar estos retos utilizando modelos animales y métodos de experimentación originales. En concreto, durante esta última década, hemos llevado a cabo métodos de cribado utilizando la mosca común de la fruta o Drosophila melanogaster — un organismo que ha incidido de manera determinante al descubrimiento de numerosos genes promotores del cáncer incluido el gen 'Notch'. Nuestros estudios, por ejemplo, han contribuido a una mejor comprensión del proceso de la iniciación del cáncer por este oncogén, poniendo de manifiesto el nexo entre Notch y los factores denominados epigenéticos, y la cooperación entre Notch y la proteína quinasa denominada Akt en iniciación tumoral.

La cooperación entre estos promotores del cáncer es hoy día incuestionable, y se estima subyace un 30% de los casos de leucemia aguda infantil (ALL).

Con el objeto de avanzar la investigación en este campo, el presente proyecto propone un plan concreto y factible para trasladar conocimientos recientes de nuestro laboratorio en posibles tratamientos más efectivos y seguros para la leucemia aguda infantil de alto riesgo de recidiva y dependiente de estos oncogenes

Caracterización molecular del linfoma infantil

300000.00
Proyecto dirigido por:
Dra. Itziar Salaverria

Los Linfomas No-Hodgkin son más frecuentes en adultos pero también ocurren en niños. Los pacientes se asignan a regimenes terapéuticos basados en límites arbitrarios de edad (18 años) no justificados desde el punto de vista biológico. En España no existen ningún grupo consolidado que estudie aspectos moleculares de este grupo de tumores.

La presente propuesta, que cuenta con el apoyo del grupo de Linfomas de la Asociación Española de Hematología y Oncología Pediátrica (SEHOP), busca afianzar una nueva línea de investigación en España en este campo. Concretamente, el proyecto se centra en el estudio de las entidades de linfomas B y T más frecuentes en niños y adultos.

El proyecto cubre aspectos de la patología, la genética, la inmunología, biología molecular y epidemiologia de esta enfermedad. Los resultados derivados del estudio pueden tener un impacto directo en el diagnóstico y tratamiento de pacientes infantiles con esta enfermedad.

 

Patrocinador: AECC de La Rioja

 

Estudio en prevención y tratamiento de la Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA).

Proyecto dirigido por la Dr. Maria Luisa Toribio, Centro de Biología Molecular “Severo Ochoa” de Madrid.

La Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) es un tumor agresivo que constituye el cáncer pediátrico más común. El pronóstico de los pacientes con LLA ha mejorado notablemente en las últimas décadas debido al desarrollo de tratamientos d quimioterapia intensiva. Sin embargo, la frecuencia de recaídas, que constituye la principal causa del fracaso del tratamiento, sigue siendo muy alta y la supervivencia de los pacientes no respondedores es muy reducida. Por tanto, es urgente desarrollar nuevas terapias para prevenir y/o tratar las recidivas y reducir la mortalidad. El objetivo final del proyecto es establecer la eficacia de un tratamiento dirigido a bloquear la función del factor de crecimiento IL-7. Esta intervención terapéutica puede constituir una terapia universal para la prevención de recaídas y tratamiento de las LLA.

Papel del sistema NXPH1/NRXN en células madre de Neuroblastomas.

Proyecto dirigido por la Dra. Elisa Martí, Universidad de Barcelona, Barcelona. Ayuda concedida en 2016.

El Neuroblastoma es un cáncer de origen embrionario derivado de células de la cresta neural, una población de células de existencia embrionaria transitoria. Este origen tan temprano se refleja en el hecho de que el NB es el cáncer infantil más frecuente durante el primer año de vida. La etiología del NB es desconocida y la tasa de curación del NB de alto riesgo es baja. Además la evolución clínica de estos tumores es única y enigmática; los NB diagnosticados antes del primer año de vida con frecuencia regresan espontáneamente, mientras que los diagnosticados después del primer año presentan un comportamiento agresivo y a menudo refractario a los tratamientos existentes. Múltiples datos sugieren la existencia de células madre tumorales en NB, sin embargo la huella genética de éstas células sigue siendo desconocida en gran medida debido a la deficiente caracterización génica de las células embrionarias iniciadoras, la cresta neural (precursor de la médula ósea). Han identificado una proteína (Neurexophilin-1 (NXPH1)) cuyos niveles de expresión son significativamente diferentes entre NB de alto/bajo riesgo, así como entre células embrionarias de la cresta neural migratorias/no-migratorias. El objetivo de esta investigación es estudiar la expresión y función de esta proteína y de sus receptores en las células madre de NB, con el fin último de diseñar estrategias terapéuticas específicas dirigidas contra las células iniciadoras del tumor.

Nueva terapia innovadora en cáncer infantil en neuroblastomas de alto riesgo.

Proyecto dirigido por el Dr. Jaime Font de la Mora, Fundación para la Investigación del Hospital La Fe de Valencia, Valencia. Ayuda concedida en 2016. El neuroblastoma es la segunda causa más frecuente de mortalidad en los niños y es el cáncer más frecuente en niños menores de cinco años de edad. Esta propuesta de investigación es relevante para los niños con este tipo de cáncer, ya que va a ayudarnos a confirmar si el tratamiento con una terapia dirigida que se utiliza actualmente en adultos con cáncer de mama y ovario hereditario es eficaz en este perfil de pacientes. La investigación se basa en las similitudes funcionales que presentan los genes afectados en cánceres de mama y ovario hereditarios con el gen afectado en un subtipo de neuroblastomas de alto riesgo (denominado ATM). Se han realizado experimentos preliminares donde se han obtenido unos resultados muy positivos que avalan la viabilidad de este proyecto de investigación. Además, este estudio proporcionará evidencias de las características genéticas y biológicas que ayuden a predecir la respuesta a esta terapia, implementando de este modo una medicina de precisión al paciente correcto. Los resultados que se generen con este estudio preclínico de investigación servirán como fundamento para un futuro ensayo clínico.

Imagen eliminada.

Cáncer e inmunodeficiencia en niños.

Proyecto dirigido por el Dr. Eduardo López-Granados, Instituto de Investigación Sanitaria de la Paz (IdiPAZ), Madrid. Ayuda concedida en 2014.

El cáncer coexiste frecuentemente con la inmunodeficiencia en niños, existiendo en estos pacientes un mayor riesgo de padecer un cáncer. Este proyecto pretende establecer una herramienta diagnóstica que permita precisar si los niños que son diagnosticados con una inmunodeficiencia primaria presentan, además, riesgo de cáncer y entender mejor cual es la causa para ello.

Combatiendo los trastornos alimentarios asociados a la quimioterapia en niños.

Proyecto dirigido por:
Dr. Jordi Navarra

Proyecto dirigido por el Dr. Jordi Navarra, Fundació Privada per a la Recerca i la Docencia Sant Joan de Déu, Barcelona. Ayuda concedida en 2015.

Mediante el uso de elementos visuales y juegos durante la ingesta, se pretenden mejorar los efectos secundarios de la quimioterapia en niños. Los resultados del proyecto pueden tener un elevado impacto en la alimentación y nutrición en niños y adolescentes bajo tratamiento de quimioterapia.

Buscando las alteraciones responsables de la aparición de la leucemia del lactante.

Proyecto dirigido por:
Dra. Clara Bueno

Proyecto dirigido por la Dra. Clara Bueno, Instituto de Investigación contra la leucemia Josep Carreras (IJC), Barcelona. Ayuda concedida en 2015.

La leucemia infantil es el cáncer más común en la infancia. Si bien el tratamiento y curación de la leucemia infantil ha avanzado enormemente en los últimos años, alcanzándose tasas de supervivencia libre de enfermedad a los 5 años cercanas al 90%, en este subtipo de leucemia del lactante la supervivencia a 5 años no pasa del 35%. Este proyecto se centra en el estudio de las moléculas que podrían estar cooperando para iniciar el proceso tumoral en los lactantes. Una vez identificadas estas moléculas esenciales del desarrollo del cáncer, los investigadores pretenden estudiar nuevas estrategias para frenar la enfermedad a través de la eliminación específica de estas moléculas.

Nanomedicina para el tratamiento de sarcomas óseos pediátricos.

Proyecto dirigido por la Dra. María José Blanco, Universidad de Navarra. Ayuda concedida en 2014.

La nanotecnología permite utilizar partículas de un tamaño muy pequeño que actúan como plataformas capaces de albergar el fármaco antitumoral, dirigirlo a su lugar de acción y favorecer su liberación controlada. El proyecto tiene por objetivo la obtención de nuevos nanosistemas terapéuticos que puedan ser administrados por vía oral y que permitan una terapia eficaz frente al sarcoma, así como la inhibición de las metástasis.

Dianas terapéuticas para el cáncer pediátrico, neuroblastoma.

Proyecto dirigido por:
Dra. Rosa Noguera

Proyecto dirigido por la Dra. Rosa Noguera, Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, Valencia. Ayuda concedida en 2015.

El neuroblastoma es el tumor de mayor incidencia en niños menores de 1 año y el tercer tumor pediátrico más frecuente. Este proyecto busca modelos predictivos y dianas terapéuticas relacionadas con los cambios que se producen dentro del propio tumor. Para ello se utilizará técnicas innovadoras en imagen microscópica como herramienta clave.

“La investigación en cáncer pediátrico beneficia no solo a la población infantil sino también a sus familias, amigos y a todos los profesionales que están en contacto con estos niños”. Dra. Rosa Noguera.

Búsqueda, validación y traslación clínica de nuevas dianas terapéuticas a partir de estudios de genómica integrativa en sarcoma de Ewing.

Proyecto dirigido por el Dr. Enrique de Álava, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla; en colaboración con el Dr. Jaume Mora del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y el Dr. Oscar Tirado del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge de Barcelona. Ayuda concedida en 2013.

El Sarcoma de Ewing es un tumor maligno de hueso y partes blandas cuya posibilidad de curación es inferior al 20% para aquellos pacientes que se presentan con una enfermedad diseminada (metástasis) o que sufren una recaída post-tratamiento. El objetivo del proyecto es identificar nuevos tratamientos terapéuticos que permitan mejorar la supervivencia de estos pacientes.

Ayudas a proyectos de investigación en Cáncer Infantil

 

 

Investigador  Título  Centro Coodinador 
Dr. Jaime Font de Mora Saínz

Prueba de concepto para una innovadora terapia en neuroblastomas de alto riesgo

Fundación para la Investigación del Hospital La Fe de Valencia
Dra. Elisa Martí Gorostiza Papel del sistema NXPH1/NRXN en células madre de Neuroblastomas Fundació Bosch i Gimpera, Barcelona
 Dr. Antonio Pérez Martínez CAR-NKG2D: la llave maestra para el cáncer infantil. Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario la Paz, Madrid

 

Para más información, puede consultarnos a  fundacion.cientifica@aecc.es

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CAR-NKG2D: la llave maestra para el cáncer infantil.

Proyecto dirigido por:
Dr. Antonio Pérez

Proyecto dirigido por el Dr. Antonio Pérez, Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario la Paz, Madrid. Ayuda concedida en 2016. Las células tumorales son reconocidas y eliminadas de nuestro organismo por un sistema de vigilancia llamado sistema inmune. En este control son fundamentales las alarmas que se ponen en marcha a través de una “llave maestra” denominada NKG2D. A pesar de que muchas células del sistema inmune poseen esta llave, las células cancerosas pueden hacer que no funcione bien. Este proyecto de investigación quiere dotar a las células del sistema de vigilancia de una llave maestra “artificial”, CARNKG2D, específica, segura y resistente a los mecanismos de escape inducidos por las células tumorales.